Leucemia avanzata, 93% pazienti in remissione dopo immunoterapia


Un gruppo di ricercatori americani ha recentemente pubblicato un articolo sulla rivista JCI (The Journal of Clinical Investigation) che mostra i risultati straordinari conseguiti dal primo studio clinico di un tipo di immunoterapia che agisce contro la leucemia.

Linfoblasti neoplastici nel sangue periferico in corso di leucemia linfoblastica acuta. Credit: VashiDonsk CC BY-SA 3.0 Wikimedia Commons.Immagine - Linfoblasti neoplastici nel sangue periferico in corso di leucemia linfoblastica acuta. Credit: VashiDonsk CC BY-SA 3.0 Wikimedia Commons.

La terapia sperimentale è stato testata su un campione di 29 pazienti affetti da leucemia in stadio avanzato che non aveva risposto ad altre terapie. Dopo la terapia 27 pazienti hanno avuto una remissione, un incredibile 93% di successo. Un paziente ha visto la remissione solo dopo un secondo ciclo con dosi elevate della terapia.

Per esser chiari si tratta di uno studio clinico sperimentale in una fase ancora iniziale e gli effetti sono temporanei. In altre parole è troppo presto per poter dichiarare che questa terapia possa rappresentare il futuro della lotta alla leucemia.

Tuttavia, si tratta di una terapia promettente poiché ha avuto effetto nei pazienti che non rispondevano più a nessun altro trattamento.

«I pazienti che si sono sottoposti alla terapia sperimentale avevano realmente poche altre opzioni di trattamento. Così il fatto che siamo riusciti a ottenere la remissione della malattia in molti di essi ci fornisce una strada da percorrere» scrive Cameron Turtle ricercatore presso il Fred Hutchinson Cancer Research Centre a Seattle, USA.

«Nessuno si aspetta risultati del genere da uno studio clinico in fase iniziale. Perciò questi risultati sono così straordinari.» dichiara David Maloney, uno dei collaboratori del dott. Turtle nonché professore di medicina presso l’Università di Washington.

Il nuovo trattamento utilizza il sistema immunitario del corpo per attaccare le cellule tumorali. In un mondo perfetto, il sistema immunitario colpirebbe le cellule tumorali ma nella realtà le nostre cellule T (linfociti T) non sempre riescono a individuare le cellule tumorali nel flusso sanguigno. Non appena il tumore si forma tali cellule utilizzano tutti i tipi di tecniche più subdole per restare nascoste.

Per superare questo ostacolo, i ricercatori hanno estratto alcune cellule T dai campioni di sangue dei pazienti e quindi le hanno ingegnerizzate in modo da inserire al loro interno una molecola recettore denominata CAR (o recettore antigene-specifico chimerico). La molecola CAR è importante perché riconosce e punta alle cellule che hanno un marcatore chiamato CD19.

I ricercatori hanno quindi moltiplicato le nuove cellule T “migliorate” denominandole cellule “CAR T”. Gli scienziati hanno ottenuto miliardi di queste nuove cellule, un numero sufficiente per iniettarle nel corpo dei pazienti.

Queste cellule “CAR T” sono in grado di rilevare e attaccare la leucemia. Secondo i primi risultati la terapia sembra funzionare piuttosto bene. Poche settimane dopo il trattamento, un test ad alta sensibilità non ha rilevato alcuna traccia del tumore nel midollo osseo del 93% dei pazienti.

I ricercatori sottolineano che è ancora troppo presto per sapere quali saranno i risultati a lungo termine.

Lo studio è stato limitato nelle dimensioni del campione e alcuni pazienti hanno avuto delle recidive dopo il trattamento iniziale. Gli effetti collaterali in alcuni pazienti sono stati anche estremi, generalmente febbre alta e bassa pressione sanguigna. In molti pazienti il cancro è finito col diventare resistente alle cellule CAR T

Nonostante le criticità evidenziate si tratta di un ottimo punto di partenza. Dopo aver ottenuto questi importanti risultati sarà possibile pianificare studi clinici di dimensioni maggiori per esaminare in che modo sia possibile utilizzare al meglio questa nuova terapia.

«Questo è solo l'inizio» scrive il dott. Turtle. «Sembra fantastico poter dire che abbiamo ottenuto oltre il 90% delle remissioni, ma c'è ancora tanto lavoro per riuscire ad ottenere remissioni di lungo periodo ed estendere questo lavoro ad altre malattie» aggiunge il ricercatore.

Lo studio "CD19 CAR–T cells of defined CD4+:CD8+ composition in adult B cell ALL patients" è stato pubblicato il 25 Aprile 2016 sulla rivista JCI.



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