Parkinson, terapia genica fa crescere nuovi circuiti cerebrali


    Una terapia genica per trattare il morbo di Parkinson sembrerebbe aver ridotto i sintomi della malattia creando nuovi circuiti cerebrali responsabili delle funzioni motorie.

    La terapia genica, un approccio terapeutico emergente per trattare malattie neurodegenerative come il Parkinson

    Le persone affette dal morbo di Parkinson hanno tremori e rigidità muscolare che sono causati da una sovrastimolazione di una zona del cervello chiamata nucleo subtalamico, tale zona è responsabile del coordinamento delle regioni del cervello responsabili dei movimenti.

    Il morbo di Parkinson rappresenta la seconda malattia neurodegenerativa più comune negli USA. I pazienti spesso avvertono tremori, lentezza nei movimenti (bradicinesia), rigidità e compromissione dell'equilibrio e della coordinazione con conseguente difficoltà nel camminare, parlare o completare semplici attività quotidiane. Le attuali terapie per il trattamento del morbo di Parkinson forniscono aiuto per i sintomi ma non riescono a rallentare la degenerazione neurale sottostante.

    La terapia genica, che prevede l’iniezione di geni nelle cellule al fine di correggere le anomalie nelle funzioni cerebrali, è un approccio terapeutico emergente per le malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson.

    Scansione del cervello con la Risonanza Magnetica per ImmaginiImmagine - Scansione del cervello attraverso la risonanza magnetica per immagini (RMI) Image Credits: ALFRED PASIEKA/SCIENCE PHOTO LIBRARY

     

    In una sperimentazione pubblicata nel 2011, i ricercatori del Feinstein Institute for Medical Research, New York, USA scoprirono che una terapia genica progettata per abbassare l'attività del nucleo subtalamico riuscì a migliorare il controllo motorio delle persone affette dal morbo di Parkinson.

     

    Nonostante il trattamento abbia ridotto i sintomi del Parkinson per almeno un anno, i ricercatori non riuscirono a capire fino in fondo le modalità di tali miglioramenti. Per scoprirlo i ricercatori hanno deciso di sottoporre i cervelli di 35 persone a scansioni PET, sono state confrontate le scansioni di 15 persone che hanno ricevuto la terapia genica e di 20 persone che hanno ricevuto un placebo.

     

    Rimodellare il cervello

    Un anno dopo il trattamento, i ricercatori hanno scoperto che le persone del gruppo terapia genica avevano sviluppato nuove connessioni nel cervello mentre le persone del gruppo del placebo non avevano sviluppato nuove connessioni cerebrali.

    Lo spegnimento dei percorsi che causano la malattia fra il nucleo subtalamico e le regioni del cervello responsabili dei movimenti sembra aver incoraggiato lo sviluppo di percorsi alternativi, scrive David Eidelberg ricercatore che ha condotto lo studio e che lavora presso il Feinstein Institute.

     

    Questi percorsi alternativi non si trovano nelle persone sane. Ciò sembrerebbe indicare che la terapia genica permette alle persone affette dal morbo di Parkinson di produrre nuovi circuiti del cervello con funzione compensativa per il controllo dei movimenti, prosegue Eidelberg. «Questo processo lo abbiamo chiamato ricablaggio adattivo».

     

    Un altro trattamento per il morbo di Parkinson chiamato stimolazione cerebrale profonda prevede che vengano collegati degli elettrodi all’interno del nucleo subtalamico in modo da sopprimerne l’attività attraverso l’erogazione di impulsi elettrici. Tuttavia, il team di Eidelberg ha scoperto che tale trattamento non ha portato agli stessi effetti del ricablaggio adattivo.

     

    Il team sta progettando di eseguire dei test clinici su un maggior numero di persone trattate con terapia genica per il morbo di Parkinson's, tali test dovrebbero iniziare entro la fine del 2019.

     

    Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine, DOI: 10.1126/scitranslmed.aau0713

     



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