Gli “intracorpi” progettati dall’intelligenza artificiale potrebbero aprire la strada a nuove terapie per l’Alzheimer, il Parkinson e la SLA.

Autore: Università di Essex, Regno Unito

Gli “intracorpi” progettati con l’intelligenza artificiale potrebbero offrire agli scienziati un nuovo e potente strumento per attaccare le proteine ​​nascoste che causano l’Alzheimer, il Parkinson, la SLA e altre devastanti malattie cerebrali. Credito: Shutterstock

I ricercatori dell’Università dell’Essex hanno sviluppato farmaci microscopici che potrebbero aprire la strada a nuovi approcci per il trattamento delle malattie neurodegenerative come l’Alzheimer, il Parkinson e la SLA (sclerosi laterale amiotrofica).

Collaborando con un team internazionale, gli scienziati hanno utilizzato l’intelligenza artificiale per creare frammenti di anticorpi estremamente piccoli che possono essere prodotti direttamente all’interno delle cellule umane. Una volta all’interno, i frammenti possono legarsi alle proteine ​​associate alla malattia.

Gli anticorpi ordinari generalmente agiscono all’esterno delle cellule.

I frammenti riprogettati, chiamati intracorpi, sono stati invece ingegnerizzati per rimanere stabili all'interno delle cellule, consentendo loro di colpire le proteine ​​coinvolte nelle malattie neurodegenerative. La carica elettrica aiuta gli anticorpi a sopravvivere all'interno delle cellule. La ricerca è stata finanziata dalla MND Association e condotta dalla Dott.ssa Caitlin O'Shea e dal Dott. Gareth Wright della Facoltà di Scienze della Vita. Il team ha scoperto che la carica elettrica è un fattore chiave nel determinare se i frammenti di anticorpi possono rimanere stabili e funzionali all'interno delle cellule. Utilizzando questa intuizione insieme alla riprogettazione proteica basata sull'intelligenza artificiale, i ricercatori hanno convertito 672 diversi anticorpi in intracorpi in grado di colpire importanti proteine ​​correlate alla malattia. Questo progresso potrebbe offrire agli scienziati nuovi modi per studiare e potenzialmente trattare le malattie neurodegenerative agendo direttamente all'interno delle cellule viventi, dove hanno inizio molti dei processi biologici coinvolti in queste patologie.

Dopo la pubblicazione della ricerca su Nature Communications, le molecole riprogettate saranno rese liberamente disponibili ad altri scienziati. Il dottor O'Shea, autore principale dello studio e specializzato in SLA e malattia di Parkinson, ha dichiarato: "Abbiamo analizzato le proprietà di milioni di anticorpi e le abbiamo confrontate con le proteine ​​umane presenti all'interno della cellula. Da questo abbiamo capito che gli anticorpi di solito hanno la carica sbagliata per esistere all'interno delle cellule senza aderire insieme.

"Abbiamo utilizzato un software sviluppato dal premio Nobel David Baker e dal suo gruppo per riprogettare i nostri frammenti di anticorpi, in modo che avessero la carica corretta e fossero estremamente stabili."

Riutilizzo di milioni di anticorpi esistenti

I ricercatori ritengono che i risultati potrebbero consentire agli scienziati di trovare nuovi utilizzi per milioni di anticorpi sviluppati nel corso di decenni di ricerca biomedica.

Anziché partire completamente da zero, gli anticorpi esistenti potrebbero essere adattati per essere utilizzati come potenti strumenti di laboratorio e, potenzialmente, come base per futuri trattamenti mirati alle proteine ​​responsabili delle malattie.

Il Dott. Wright, che ha diretto la ricerca, ha affermato che questo approccio potrebbe avere importanti implicazioni per le malattie che colpiscono decine di milioni di persone in tutto il mondo.

"Abbiamo creato anticorpi intracellulari che si legano alle proteine ​​che causano malattie neurodegenerative come l'Alzheimer, il Parkinson, la malattia di Huntington e la sclerosi laterale amiotrofica", ha dichiarato il Dr. Wright.

"Queste malattie possono portare a deficit cognitivi, perdita di memoria, perdita del controllo muscolare e morte. Colpiscono oltre un milione di persone solo nel Regno Unito, quindi rappresentano un grave problema di salute pubblica."

"Non esistono cure per queste malattie e trovare molecole che interagiscano con le proteine ​​che le causano nel loro ambiente naturale è una sfida importante nel processo di scoperta di nuovi farmaci."

Nuove possibilità terapeutiche per la SLA e altre malattie

L'Associazione per la lotta alla SLA ha accolto con favore i risultati e ne ha sottolineato la potenziale importanza per i trattamenti futuri.

Il responsabile scientifico dell'organizzazione benefica, il Dr. Brian Dickie ha dichiarato: "Il dottor Wright e i suoi colleghi hanno compiuto un significativo passo avanti nel superare una delle principali sfide che ha ostacolato lo sviluppo di anticorpi come trattamenti per le malattie neurodegenerative, come la SLA.

I risultati della loro ricerca infondono ottimismo sul fatto che la combinazione di questa innovativa scienza 'intracorpale' con le emergenti tecniche di terapia genica possa portare a nuove strategie terapeutiche in grado di colpire specifici bersagli molecolari all'interno dei neuroni."

University of Essex. "AI-designed “intrabodies” could unlock new treatments for Alzheimer’s, Parkinson’s and MND." ScienceDaily. www.sciencedaily.com/releases/2026/08/260819041242.htm, 19 August 2026. .